바이오니아(대표 박한오)가 RNAi 신약 플랫폼 기술 SAMiRNA™를 이용한 섬유화증 질환 치료제에 대해 국내 특허권을 취득했다고 25일 밝혔다.
이번에 등록한 특허는 섬유화에 중요한 역할을 하는 엠피레귤린(AREG, Amphiregulin) 유전자를 타겟으로 한 신약후보물질 ‘SAMiRNA-AREG’에 관한 것으로, 바이오니아가 특허권을 보유하며, 자회사 써나젠테라퓨틱스가 사업화 권리 및 전용실시권을 갖고 있다고 전했다.
바이오니아는 엠피레귤린 전체 유전자 염기서열을 분석해, 가장 효능이 있는 후보물질을 선별해 SAMiRNA-AREG를 발굴했다고 알렸다. 특히 이 물질은 질환이 발생한 장기의 타겟 세포로 안정적으로 전달돼 엠피레귤린의 활성을 억제해, 섬유화증의 발현을 저해하는 역할을 한다고 설명했다.
또한 다양한 섬유화증 동물모델 실험을 통해 증상 완화와 선천면역이 유발되지 않음을 검증했으며, 영장류를 포함한 독성시험에서 안전성도 입증했다고 밝혔다.
바이오니아 관계자는 “섬유화증은 명확한 발병 원인이 밝혀지지 않고 근본적인 치료제가 없는 난치성 질환이다. 효과적인 치료제 개발 시 블록버스터 혁신신약으로 등극할 것”이라고 말했다.
한편, 섬유화증은 폐, 신장, 간 등 주요 장기에서 발생되는 난치성 질환으로 약 20여 종에 이르며, 이와 관련된 치료제 시장은 지속적으로 성장하고 있다.
글로벌 시장 보고서에는 신장섬유화증 치료제 시장이 2018년 128.5억 달러(약 14.2조 원)에서 2026년 158억 달러(약 17.4조 원) 규모로 성장할 것으로 전망하고 있으며 특발성폐섬유화증 치료제 시장 또한 2018년 20억 달러(약 2.2조 원) 규모로 2026년까지 연평균 12.7%의 가파른 성장이 예상되고 있다.
