[기자가 간다] 지트리비앤티, “안구건조증 FDA 가이드라인 신설에 따라 Pre-BLA 도전한다.”
[기자가 간다] 지트리비앤티, “안구건조증 FDA 가이드라인 신설에 따라 Pre-BLA 도전한다.”
  • 김효선 기자
  • 승인 2021.03.26
  • 댓글 4
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지트리비앤티(대표 양원석)가 FDA의 안구건조증 치료제 개발에 대한 가이드라인이 신설되면서 신약개발 승인여부 및 개발에 대한 기대감이 커질 것으로 보인다. 

회사에 따르면 FDA는 지난 2020년 12월 안구건조증 치료제에 대한 가이드라인을 처음으로 신설하면서 Sign과 Symptom에서 “사전에 설정된 평가지표” 라는 의미있는 표현으로 변경하고 안구건조증 신약제품 승인여부가 명확해졌다고 설명했다. 이에 회사는 신약개발에 대한 기회가 커질것으로 예상되고 있으며  pre-BLA 미팅을 신청해 미국 시장 진출을 목표하고 있다고 밝혔다. 

<양원석/ 지트리비앤티 대표> 
네. 지트리비앤티 대표이사 양원석입니다. 저희 회사는 안구건조증을 포함하여 그 외 희귀질환 쪽에서 미국 FDA를 통하여 신약개발을 하고 있는 매우 전문적인 신약개발 회사입니다. 

◆ FDA, 그동안 안구건조증 승인 어떻게 했나?  
안구건조증 치료제에 대해 FDA가 지금까지 승인하는 데 있어 가장 중요하게 여겼던 것은 Sign이라는 파라미터의 유효성 Symptom이라는 파라미터의 유효성을 요구했는데 항상 1차 평가 변수를 가지고 약효의 승인 여부로 판단했습니다. 지금까지 믿기 어려우시겠지만 FDA는 아직까지 안구건조증에 대해서 가이드라인이 없었습니다. 공식적인 가이드라인이 없다 보니, 자체 상황에 맞춰 승인 심사 가능한 Sign, Symptom을 가지고 1차 평가 변수에서 심사하고 판단한 기준으로 승인을 해 줬는데 그 기준이 과연 안구건조증이라는 질환 특성에 아주 적합한 심사 기준인지에 대해서는 그동안 상당히 적절성에 대해 논란은 있었습니다. 

 

◆ FDA, 신설된 가이드라인은 무엇인가? 
최초로 작년 2020년 12월 안구건조증 가이드라인이 제정하게 되었고 그전까지는 일반적으로 적용해오던 Sign의 1차 평가 변수,  Symptom의 1차 평가 변수 대신에 굉장히 중요한 용어라고 생각하는데요. “사전에 설정된 평가 지표” 라는 표현으로 대단히 의미 있는 변경을 가이드라인에 포함시켰습니다. 따라서 안구건조증 신약 제품 승인 여부와 관련해 그 원칙이 매우 명확해지고 또한 지트리비앤티에게는 그 기회가 커질 것으로 기대하고 있습니다.

◆ 지트리비앤티의 '안구건조증 치료제' 현 주소는?  
저희 안구건조증(치료제)는 3번째 임상을 마쳤는데요. 
이 ARISE-3결과에서는 Symptom의 1차 평가변수 안구 불편감과 Sign의 1차 평가변수였던 하부 각막 염색 지수에서 비록 통계적 유의차는 확인되지 못했으나, Symptom의 경우 FDA와 사전 합의된 평가 지표 중 하나인 눈의 꺼끌 거림.. Ocular grittiness입니다. 1주 치료, 2주 치료 이후에 장기 관찰 3시점에서 모두 통계적 유의차를 확인할 수 있었습니다. 

지난 18일 언론을 통해 말씀드린 ARISE-3의 Topline 결과는 1차 평가 변수에 대한 결과만 말씀드렸기 때문에 그때 말씀드린 데이터는 ARISE-3 전체 임상결과 데이터 대비해 제 생각에는 분량이 15%밖에 안되지 않나 생각 들고요. 나머지 85%를 받아서 전부다 분석을 하고 또 추가적인 사후 분석을 통해서 신설된 FDA 안구건조증 가이드라인과 잘 매칭해서 충분히 사전에 FDA에 설정된 평가 지표가 얼마나 맞춰졌는지 평가한 후 저희들이 품목 허가 사전 미팅이라는 pre-BLA 미팅 신청을 할 수 있도록 미국 전문가 그룹들과 앞으로 일을 추진할 예정입니다.

◆ 지트리비앤티의 안구건조증 '가능성'은? 
저희가 이러한 pre-BLA 품목허가 신청 전 사전 미팅 가능성을 언급 드리는 이유는 안구건조증 최근에 허가받은 제품은 2016년도에 자이드라가 유일합니다.
이 자이드라의 경우를 보면 3차례의 허가 임상에서 1차 평가변수를 맞추지 못했습니다. 그러나 너무나 다인 성 질환이 안구건조증에서 여러 가지 1차 평가변수가 아닌 다른 평가변수에서 유의성도 의미가 있다고 자체적으로 판단해서 NDA를 3개의 허가 임상으로 제출했습니다.

그러나 그 당시에 제출된 NDA에 대해서는 6개월 심사 후에 반려를 시켰습니다. 반려를 시키고 난 다음에 FDA가 추가적으로 제의를 하는 것은 그동안 3차례 허가 임상에서 열심히 한 것을 인정되니 한 번 더 Symptom만 맞춰봐라 4번째 임상을 제의했습니다. 그래서 그 당시 샤이어는 4번째 임상을 빨리 마치고, NDA가 반려했던 1,2,3번째 임상 즉 FDA가 NDA를 반려할 때 1,2,3번째 임상을 fail이라고 공식적으로 판단을 한 3개의 임상과 4번째 임상 결과를 모두 합쳐서 FDA NDA를 다시 냈습니다.
FDA는 4개의 허가 임상을 받은 다음에 검토와 승인의 판단 자세를 바꿔서 이전에 실패로 판단했던 3개의 허가 임상을 포함하고 4번째 임상을 포함해서 전부다 의미 있는 임상 결과다고 결론을 내리고 FDA가 자이드라 허가를 2016년에 해준 사례가 있습니다. 

이번에 FDA의 안구건조증 가이드라인을 보면, FDA가 자이드라 2016년 허가 사례를 해준 그 과정과 히스토리가 그대로 일치하는 내용이 포함되어 있습니다. 그래서 우리가 자이드라의 케이스를 좋은 선례로 개발하려고 하고 있었지만 객관적인 근거가 없었는데 이번에 FDA의 가이드라인은 그러한 부분에서 큰 도움이 될 것으로 생각을 하고 있고 ARISE-3의 최종 분석 결과가 나오는 대로 pre-BLA의 미팅 신청 가능성을 추진할 예정입니다. 
 
◆ 자금은 안전하나? 
저희가 2020년도 회계연도 말에 의하면, 보유하고 있는 자금이 약 300억 정도 있었습니다. 최근에 약간 상당 부분 주가 하락으로 인해 대부분의 개발자금을 CB(전환사채) 투자해서 개발자금을 조달해왔었는데 일부 전환사채에서 조기 상환 요청이 들어와 상환을 해준 공시가 몇 번 나갔습니다. 그러나 상환을 해 줘도 상당 부분 자금이 확보돼 있기 때문에 저희는 pre-BLA미팅 준비라든지, 다른 희귀질환에 대한 임상 개발을 계속 해 나가는 것은 전혀 문제가 없다는 것을 말씀드리고 싶고 최근에 이런 부분에 대해서 약간 오보가 난 부분에 대해서는 유감으로 생각하고 있습니다. 
또한 제 지분을 (지금까지) 최대주주였는데 최근에 최대주주의 변경이 있었습니다. 그러나 변경된 최대주주 구조 내에서도 제가 실질적인 최대 주주 위치를 계속 유지하고 있기 때문에 그런 책임과 회사에 대한 애착을 가지고 계속해서 저희는 안구건조증 그뿐만 아니라 다른 파이프라인도 미국 FDA 허가와 미국 시장 진출을 목표로 매진할 생각입니다.

◆ 지트리비앤티의 경쟁력은? 

글로벌 신약개발회사로 나아가기 위해서 지금 굉장히 중요한 단계를 밟아 나가고 있다고 생각합니다. 자이드라 이후에 현재 가장 미국 시장에 근접한 안구건조증 파이프라인은 지트리비앤티가 가장 앞서있다고 생각하고 있고요.

실질적으로 미국의 안과 학회에 Key Opinion Leader들 한국의 금강보험심사평가원과 국민건강보험공단 이 두개의 큰 축의 건강보험 시스템의 역할을 하는 큰 공기관이 미국에서는 전부다 사적인 영역입니다. 

그래서 미국의 약가평가회사, 미국의 의료보험회사들로부터도 높은 경쟁력을 평가 받은 바 있고요. 이런 전문가 집단, 안과 학회, 미국의 의료보험 보험회사 전문가들을 통해 저희의 안구건조증에 대한 경쟁력을 완료한 상태입니다. 국내의 어떠한 신약보다도 미국에서 상업화의 전략에 상당히 구체적으로 모든것을 마쳤다고 자부 할 수 있고요.

또 한가지는 희귀질환입니다. 희귀질환은 특성상 FDA가 가능하면 개발을 독려하고 빨리 허가를 해주려고 노력합니다. 그러나 저희는 이미 신속허가대상으로 이미 선정이 되었고요. 그런 제도를 통해서 임상이 끝나면 빠르게 승인을 받을 예정이고요.

기업의 사회적인 측면에서 저희 희귀질환 파이프라인들은 아직까지 허가받은 치료제가 없는 질환들이 있기 때문에 그런 희귀질환의 환자와 가족들에게도 희망을 드리고자 굉장히 집중을 하고 있습니다.

마지막으로 최근에 코로나 백신에 대해서는 아스트라제네카 백신 뿐만 아니라 앞으로의 국내에 유통될 코로나 백신 모든 제품들에 대해서 보관과 유통에 서비스를 하고 있고, 이러한 부분도 신약개발에는 거리가 있지만 국민들의 안전한 코로나 백신 공급을 위해서 한 번 최선을 다하고 자부를 느끼고 있습니다.


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양구라 2021-03-26 13:41:19
경영권확보한다고 베이사 끌여들여서 주가 반에반토막 만든 양원석은 퇴진하라
경영진 교체만이 지트리비앤티의 살길이다
베이사는 결국 입금을 안할것이다
세번이나 미룬것을보면 시장의 신뢰는 바닥이다 아니 마이너스인 상태다
그 욕심때문에 수많은 주주들이 피눈물을 흘리고있다 더이상 사람들은 지트리에 기대가없다
퇴진하라

김상진 2021-03-26 13:08:50
오타가 있네요~ "ARISE-3 전체 임상결과 데이터 대비해 제 생각에는 불량이 15%밖에 안되지 않나 생각 들고요" 불량이 아니라 분량입니다..

신동기 2021-03-26 12:05:54
버스떠난 뒤에 손드는 헛된 짓 이다. 사인 과 심텀 모두 1차평가변수가 유의미 안 한데 무슨 FDA 협의가 필요하나? 뭐하나 라도 맞는걸 가지고 협의 부탁해야지.
2020.11.26 IR에서는 안구건조증 임상 3-3이 실패하지 않을 이유를 엄청 자랑하드만, 자기주식 양도에 주가폭락에, 주주맘에 피멍들게 하고 뭔 헛소리를 자꾸 하시는교? 정말 화가난다. 저 양반 말을 믿고 몆년을 기다린 내가 바보지...

이종배 2021-03-26 10:05:00
아쉽네요. 진즉에 이런 인터뷰를 했어야 했는데.. 상한가 갈 이슈인데. 주가에 반응이 없네요 -.-;;