지난 31일 국제학술지 『Biochemical and Biophysical Research Communications』 온라인판에 결과 발표
[팍스경제TV 박경현 기자]
헬릭스미스(대표 김선영)가 근육주사용 AAV (아데노부속바이러스) 유전자치료제를 개발해 신경근육 질환 모델에서 치료 효과를 발견하고 국제학술지에 발표했다고 1일 밝혔습니다.
헬릭스미스는 아데노부속바이러스 벡터를 이용한 유전자치료제, AV6-H(rAAV6-HGF)를 개발해 신경 손상 혹은 SOD 유전자 결함으로 발생한 신경근육 질환 모델에서 치료 효과를 관찰하고, 지난 31일 국제학술지 『Biochemical and Biophysical Research Communications』 온라인판에 그결과를 발표했습니다.
헬릭스미스는 신경근육계 질환에 대한 포트폴리오를 구축하고 있는 바, AV6-H는 VM202와 AV1-H 와 함께 3번 째로 공개되는 후보물질입니다.
연구에서는 간편한 근육 주사로 치료 유전자를 효율적으로 전달할 수 있는 AAV 아형 발굴후 HGF 유전자를 삽입해 재조합 AAV인 AV6-H를 제조, 신경을 으스러뜨려 손상시킨 모델 에서 AV6-H가 말초신경 재생, 신경기능 향상, 근육량 증가, 운동기능 향상 등 다양한 치료 효과가 있음을 발견했습니다.
또한 루게릭병 모델로 가장 많이 사용되는 SOD1-G93A 형질 전환 쥐에서도 AV6-H 주사가 근육량 개선, 관련 증세 완화, 사망 속도 완화 (혹은 생존율 향상) 효과가 있음을 발견했습니다.
이에 대한 의미로, 지난 6월 3일 「Acta Neuropathologica Communications」지에 다른 혈청형인 AAV-1를 이용해 개발한 AV1-H를 척수강에 주사하여 좋은 치료 효과를 발견하였고, 이를 루게릭병에 활용할 계획이라고 발표한 바 있습니다.
그러나 척수강 주사는 근육 주사보다는 난이도와 위험도가 높아서 의사와 환자 입장 모두에서 피하길 원하는 방법입니다. 신경근육계 질환에는 수십가지가 있는데, 상당수는 아직 원인이 불명확한 비치명적 질환에 이어서 난이도/위험도가 있는 주사 방법을 적용하기에는 조심스러울 수 밖에 없다는 설명입니다.
뿐만 아니라 그 효과를 불문하고 척수강 주사를 통한 약물의 이동과 분포 양상을 면밀히 밝히는 것이 선행되어야 하기 때문에 많은 시간과 자원의 투자가 필요합니다.
이번 연구의 가장 큰 의미는 다양한 종류의 신경근육계 질환의 환자들에서 간단한 근육 주사로 삶의 질을 크게 향상시킬 수 있는 제품을 개발했다는 것입니다. 즉 다양한 신경퇴행성 질환 분야에서 손상된 조직을 재생시켜 증세를 완화시키고 삶의 질을 높여 준다는 것입니다.
향후 계획으로는 AV6-H를 이용해 원인 불명의 신경근육 질환들에 사용할 목적으로 다양한 종류의 연구와 임상시험을 계획 중인 바, 1차적으로는 1-2개 질환에 대해 2021년에서 2022년에 미국에서 임상1상을 실시해 희귀질환 치료제로 개발할 예정입니다.
김선영 헬릭스미스 대표이사는 “신경근육계 질환에는 수십가지가 있으며 대부분 원인 불명이다. 완치를 목표로 개발하려면 한이 없고, 증세가 늦게 나타나는 경우가 많아 이미 시스템에 손상이 많이 생긴 다음에나 치료를 시작하는 경우가 허다하다. 근육 주사는 상대적으로 안전하고 간단하여 퇴행성 신경계근육 질환으로 고생하는 환자들의 삶의 질을 높이는 데 사용될 수 있다.”고 설명했습니다.
