FDA 허가 가이드라인 제정에 따라 Open Study 순조롭게 진행
[팍스경제TV 박경현 기자]
지트리비앤티(대표 양원석)는 유양디앤유와의 미국 합작투자사 리누스 테라퓨틱스가 임상 중인 중증 희귀 난치성 질환인 수포성 표피박리증 치료제 신약 ‘RGN-137’의 효과를 확인 했다고 6일 밝혔습니다.
리누스 테라퓨틱스는 미국 내 수포성 표피박리증 전문 5개 병원에서 임상 시험을 진행 중입니다.
수포성 표피박리증은 표피와 표피-진피 경계부 등을 구성하는 단백질을 만드는 유전자 변이에 의해 가벼운 외상에도 쉽게 물집이 발생되어 피부와 점막에 통증이 생기는 희귀한 유전성 질환입니다.
전 세계적으로 50만명의 환자가 있으며, 미국과 유럽에서만 5만명의 환자가 있는 영·유아층의 발병률이 높은 중증 희귀 난치성 질환이나, 현재 치료제가 없어 상처치료제, 항생제 등의 대증요법만이 사용되고 있습니다.
현재 진행 중인 임상시험은 한 환자에게서 두 곳의 상처를 선정하고 위약과 치료제를 각각의 상처 부위에 투여하여 효과를 비교하며, 그 결과를 임상 진행과 병행하여 확인할 수 있는 Open Study입니다.
리누스 테라퓨틱스는 첫 환자에게 투약 결과 완전한 상처 치유의 효과가 확인되었다고 전했습니다.
리누스 테라퓨틱스가 개발 중인 수포성 표피박리증 치료제 신약 ‘RGN-137’은 상처치료, 세포보호, 세포 이동촉진 등의 기능으로 수포성 표피박리증 치료에 특화된 신약으로 세계 최초의 수표성 표피박리증 치료약으로 승인을 목표로 하고 있습니다.
리누스 테라퓨틱스 관계자는 “Open Study의 결과를 토대로 임상 3상의 시점을 결정하는 만큼 이번 첫 투여 환자의 완치 치료 효과는 큰 의미를 가진다.”고 밝히며, “해당 임상 결과를 토대로 임상 3상을 순조롭게 준비하여 고통 받는 영·유아와 환자들에게 희망을 줄 수 있는 치료제가 되기를 희망한다.”고 말했습니다.
또한 리누스 테라퓨틱스에서는 “중증 희귀 난치성질환인 수포성 표피박리증 치료제의 First in Class 개발을 목표로 진행하는 만큼 이번 첫 환자의 투여 결과는 진행 중인 글로벌 제약사들과의 라이센싱 딜에 긍정적인 작용을 할 것”이라고 말했습니다.
