메지온, 신약허가신청 나설 예정...국내개발 첫 미국출시 희귀의약품 탄생에 '관심'
[팍스경제TV 박경현 기자]
메지온이 유데나필의 임상 결과발표에 나서 1차 지표인 산소소비량은 유의미하게 증가하지 않았지만, 2차 지표인 운동성능 측정값이 향상된 결과에 대해 밝혔다.
메지온(대표 박동현)이 17일(현지시간) 미국 필라델피아에서 개최된 미국심장협회 연례학술대회에서 단심실증 치료제 '유데나필'의 글로벌 임상 3상 톱라인 데이터를 공개했다.
단심실은 좌심실과 우심실 중 하나만 존재하는 선천성심장질환이다.
이번 임상시험의 1차 목표는 단심실로 인해 야기된 구조적 혈액순환의 문제를 완화시키기 위해 단계적인 수술(폰탄수술)을 거친 선천성 단심실증을 앓고 있는 청소년 환자들의 운동 능력을 향상시키는 것이었다.
메지온은 이를 위해 400명을 대상으로 실시한 이중 맹검, 위약대비 임상시험에서 1차 목표인 단심실증 청소년 환자의 운동능력향상이 입증됐다고 밝혔다.
임상에 참여한 미국 현지 전문가들은 이번 임상시험의 연구결과가 폰탄환자들의 운동능력을 향상시키고 질병 악화 및 사망률을 지연시키는데 도움을 줄 수 있다고 설명했다.
유데나필은 폰탄생리를 가지고 있는 청소년들의 운동능력을 향상시키고 유지시키기 위해 미국에서 개발되고 있는 희귀의약품이다. 유데나필은 폐하심실이 없는 상태의 심박출량이 제한된 (따라서 운동능력이 제한된) 폰탄생리를 가지고 있는 청소년들을 대상으로 임상 1/2상을 마쳤고 안전성과 내성에 대해 확인됐다.
유데나필은 지난 2015년 8월 31일 OOPD로부터 폰탄 생리를 가지고 있는 선천적 단심실증 환자 치료를 위한 희귀질환치료제로 지정됐고, 2017년 4월 20일에 OOPD로 부터 유데나필에 대해 단심실증 치료제로서 희귀소아질환 의약품으로 지정된 바 있다.
메지온은 이번 임상시험의 긍정적 결과 및 다른 임상시험들로 부터 취합된 안전성 데이터, FDA의 가이드라인에 맞춰 신속하게 신약허가신청에 나설 방침이다.
최근 바이오업계 내 지속된 임상실패 속에서 이번 메지온의 임상결과 후 국내개발 첫 미국출시 희귀의약품이 탄생될 수 있을지 업계의 관심이 모아지고 있다.
