위약 및 CV-14 단백질 제제를 투여한 후
심장 병리조직검사 결과 (붉은색: 심장근육의 경화 (cardiac fibrosis)로 인해 딱딱해지고 탄력을 잃음-심근증(cardiomyopathy)의 전형적인 특성,
파랑색: 정상 심장근육
▲사진 제공_셀리버리
셀리버리(대표 조대웅)가 '뇌신경질환 치료 신약후보물질 개발' 프로젝트의 마지막 마일스톤 3단계인 운동실조증 및 비대성 심근증 동물모델에서의 약동학/약력학 분석을 위한 신약후보물질 CV-14을 글로벌 제약사 다케다 쇼난연구소에 인도했다고 11일 밝혔다.
물질인도계약 하에 다케다에 인도된 단백질 제제 CV-14은 뇌 신경세포 및 심장 근육세포의 미토콘드리아에 존재하면서 에너지 합성에 관여하는 특정 단백질에 셀리버리의 TSDT 플랫폼기술을 적용해 세포/조직투과성 재조합단백질 제제로 신약후보물질화 시켜 개발했다고 설명했다.
특히 이 단백질이 부족하게 되면 프리드리히 운동실조증이 발병할 뿐만 아니라, 심장 부정맥, 심부전, 비대성 심근증, 심정지를 일으켜 사망에까지 이르게 하는 치명적 선천적 유전병을 발병한다고 전했다.
이에, 셀리버리는 이 난치성 유전질환의 치료목적으로 CV-14를 개발했다고 밝혔다.
또한 회사측은 “현재 FRDA 환자에게는 항산화물질 등 일시적으로 증상을 완화시키는 약물이외에 근복적인 치료법은 없는 실정이다. 따라서, 환자에게 부족한 이 미토콘드리아 단백질을 뇌 신경세포 및 심장 근육세포 내로 직접 전송시키는 것만이 유일한 근본적 치료법이며, 이를 위하여 다케다와 현재 신약공동개발을 수행 중이다” 라고 말했다.
이어 지난해 말 다케다가 직접 수행했던 CV-14 단백질의 세포투과능력 및 미토콘드리아로의 타겟팅 능력이 성공적으로 증명돼 발표됐으며, 2차로 공초점 현미경분석법과 유세포 분석법을 이용한 CV-14의 정량적 세포투과능 또한 셀리버리 데이터에 비해서도 상회하는 결과로 증명돼, 현재 최종 동물모델에서의 약동학/약력학 분석과 질병치료 효능평가시험이 진행되고 있다고 전했다.
회사측은, “이미 당사 연구진에 의해서 증명된 CV-14의 안전성 및 유효성 (비대성 심근증 동물모델에서의 치료효능 사진참조)이 다케다에 의해서 최종 재 증명에 성공한다면 다케다와의 향후 사업에 큰 반향이 있을 것으로 기대된다” 고 말했다.
