강스템바이오텍(대표 나종천)이 25일 서울 여의도 페어몬트 앰배서더 호텔에서 미디어 컨퍼런스 데이를 열고 줄기세포치료제 시장에서의 진정한 '셀럽'이 되겠다는 포부를 밝혔다.
회사는 줄기세포 분리 및 생산부터 임상까지 아우르는 줄기세포에 최적화된 원스톱 플랫폼인 'Selaf'(셀랍)을 유명인을 뜻하는 셀러브리티의 '셀럽'으로 표현하며 줄기세포 시장에서 차별화된 경쟁력으로 굳건히 자리매김 하겠다고 각오를 다졌다.
이어 식품의약품안전처로부터 아토피 피부염 줄기세포치료제(퓨어스템-에이디주)의 임상3상 시험을 승인받고, 이번 임상 성공을 위해 제조공정 개선 및 임상 시험 설계의 변경 그리고 글로벌 제약 전문가들을 보완해 임상에 성공하겠다는 입장을 밝혔다.
특히 상업화에 성공할 경우 퓨어스템 에이디주는 세계 최초의 아토피 피부염 줄기세포 치료제로서 퍼스트 포지션을 선점하게 된다는 점을 강조했다. 회사가 개발하고 있는 줄기세포 아토피 치료제가 단회 투약의 근본치료제로서 기존 치료제 대비 편의성이 높으며 투여 후 5년 간 관찰 결과 심각한 부작용이 나타나지 않아 장기간 안전성, 즉 ‘long-term safety’를 확보했다는 점을 경쟁력으로 내세운 것이다.
또한, 근본 치료제가 없는 골 관절염 치료제 개발에 대해서도 혁신적 융복합 제재를 통해 근원적 치료제의 과학적 데이터를 확보했다고 밝혔으며 대동물(염소) 실험 결과 연골 재생, 염증 감소 등 괄목한 성과를 제시해 골관절염 치료제 시장에 새로운 영역을 개척할 수 있는 신약으로서의 기대감도 모으고 있다.
나종천 대표는 “이번 행사는 퓨어스템 에이디주 제조공정 개선과 임상시험 설계 보완, 중장기적 사업 전략까지 소개할 수 있어 더욱 뜻 깊었던 자리”라며 “앞으로 강스템바이오텍의 퓨어스템 에이디주 임상 진행과 글로벌 사업화 전략 진행에 많은 관심 바란다”고 말했다.
◆ 다음은 나종천 대표와의 일문일답.
Q. 강스템바이오텍의 아토피피부염 줄기세포치료제의 현 진행 상황은 어떤가요?
A.
퓨어스템 에이디주 3상 임상 시험은 IND를 작년 10월 말에 제출해서 상당기간 소요돼서 5월에 승인됐습니다. 지금 현재 전국적으로 총 17개 기관에서 300명 이상의 피험자를 모집할 계획으로 돼 있습니다. 7월부터 피험자를 모집해서 임상약을 투여할 예정입니다.
Q. 강스템바이오텍만의 아토피피부염 줄기세포치료제의 경쟁력은 무엇입니까?
A.
저희가 기본적으로는 동종줄기세포, 성체줄기세포를 사용하고 있고, 줄기세포가 셀랍(Selaf)플랫폼을 사용해서 동결제형으로 개발이 되서 장기간 보관이 가능하고, 최고 활성을 가지는 세포를 환자에게 투여 직전에 용해해서 쓸 수 있게 됐습니다. 그리고 단회 투여를 통해 근본치료가 된다는 점입니다.
Q. 아토피피부염 줄기세포 치료제의 성공 방안은 무엇인지요?
A.
탄탄하게 짜여진 임상시험 프로토콜에 따라서, 임상시험 관리를 철저하게 진행해야 하는 부분이 있습니다. 특히 아토피질환은 굉장히 심한 가려움증 때문에 피험자로 등록이 되더라도 실패할 경우가 상당히 많이 있습니다. 그런 부분들을 연구자, 연구간호사, 환자를 관리하는 분들과의 협력하에 피험자들이 쉽게 탈락하지 않고 열심히 할 수 있도록 임상에 적극 참여할 수 있도록 유도하고 특히 피험자 300여명의 피험자를 모집하지만, 200여명 정도는 시험약을 사용하고, 100여명 정도는 플라시보(투약형식에 따르는 심리효과)를 사용함으로써 탈락의 위험을 최소화시켰고, 플라시보를 사용한 환자들도 임상1단계가 종료가 되면 다음에 시험약을 투여할 수 있는 기회를 부여할 수 있게 했습니다. 단기간 정도 몇개월 정도 참아주시면 충분히 임상약을 투여 받을 수 있다는 혜택을 제공 할 수 있게 됐습니다.
Q. 줄기세포치료제 시장에서의 회사의 차별점은 무엇이라고 생각하십니까?
A.
저희 강스템바이오텍 줄기세포는 '셀랍' 플랫폼을 기반으로 해서 증식능과 분화능, 면역조절능이 극대화된 특허 기술에 대한 세포 선별기술입니다. 그걸 기반으로 선별된 세포들은 굉장히 활성이 뛰어나고 NOD2(면역조절인자) 리셉터를 다량으로 발현하기 때문에 그로인해 생기는 면역조절물질이 고농도로 생성이 되서 면역조절기능이 뛰어납니다.
이러한 면역조절기능을 바탕으로 해서 면역조절 질환 치료제, 더 나아가서는 융복합제제 기술을 통한 골관절염질환 치료제를 개발하고 있습니다.
Q. 앞으로의 목표는?
A.
줄기세포의 특성, 면역기능을 향상성을 부여하고 균형을 맞추는 특성을 갖고 있기 때문에 그러한 특성을 최대한 활용해서 지금 현재 진행되는 파이프라인을 성공적으로 완료하고 추가기술과 병합해서 현재 우리가 갖고 있는 줄기세포의 특성과 새로운 기술을 접목해서 새로운 파이프라인을 준비할 것입니다.
그리고 기본적으로는 새로 가지고 있는 파이프라인의 해외 기술수출이 가장 중요한 과제라고 생각합니다. 기술 수출을 반드시 성공시켜야하고 해외 진출을 위해서는 cGMP(품질관리기준)필수이기 때문에, 올해는 cGMP준비의 원년으로 삼고 준비를 하고 있습니다.
