지트리비앤티(대표 양원석)의 미국 내 자회사인 오블라토(Oblato)가 OKN-007을 이용해 임상 2상을 준비중인 산재적 내재성 뇌교종(DIPG)에 대해 미국 FDA로부터 희귀소아질환(RPD) 지정을 받았다고 28일 밝혔다.
지트리비앤티에 따르면 산재적 내재성 뇌교종은 소아의 뇌간에서 발생하는 희귀소아암으로, 보통 5세~10세 사이의 어린아이에게서 발병해 균형감각 이상과 두통을 초기 증상으로 하며, 병세가 진행될수록 음식을 삼키거나 말하는 것이 어려워지고 시력을 잃는 질환이다.
환자의 90%가 진단 후 24개월 이내에 사망하고 5년이상 생존 확률이 1%에 불과하지만 아직까지 적절한 치료법이 없어 해당 치료제에 대한 의료적 미 충족 수요가 매우 높은 상황이다.
또한 희귀소아질환지정 제도는 승인된 치료제가 없는 소아희귀질환에 대해 미국 FDA가 의료적 미충족 수요를 신속히 해소하기 위한 지원책으로써, 향후 NDA 제출 시 소아희귀질환치료신약의 허가 특례를 인정하는 바우처를 취득할 수 있는 권리를 갖게 된다.
이에 지트리비앤티는 이번 희귀소아질환지정으로 DIPG의 NDA 제출 시 해당 프로그램의 기준에 따라 소아희귀질환치료신약의 허가 특례를 인정하는 바우처를 취득할 것으로 기대하고 있다.
더불어 지트리비앤티의 희귀소아질환지정이 더욱 의미 있는 이유가 최근 FDA의 소아희귀질환 우선검토 가이드라인에 따라 우선 검토 바우처는 2020년 9월 30일까지 소아희귀질환으로 지정을 받은 경우에 한하여 부여하는 한시적 제도로 최근 변경됨에 따라 그 가치가 증대될 것으로 예상되고 있다.
이와 함께 지트리비앤티 관계자는 “이번 FDA로부터 수령한 RPD 승인문서에는 NDA 제출 시 당사가 바우처를 획득할 수 있다는 자격에 대한 명확한 기술이 되어있다.”고 말하며, “이를 통해 당사가 개발중인 다른 신약제품의 NDA 심사 시 사용여부를 포함한 바우처의 활용방법을 전략적으로 검토할 예정이고, 해당 제도의 기간 종료로 인해 바우처의 가치가 점진적으로 증대될 것으로 예상되기에 필요 시 재무구조 개선을 위한 바우처 매각도 선택할 수 있다.”고 덧붙였다.
