헬릭스미스(대표 김선영)가 유전자치료제 ‘엔젠시스(VM202)’의 샤르코마리투스병(CMT)에 대한 국내 임상 1/2a상에서 첫 환자 등록 7주만에 전체 환자 12명 중 6명에 대한 등록을 완료했다고 10일 밝혔다. 이에 올해 12명의 모든 환자 등록을 마친다는 입장이다.
회사에 따르면 이번 임상 1/2a상에서는 총 12명의 CMT1A 환자를 대상으로 270일 간 진행되며 말초신경 손상으로 근위축이 일어난 환자의 다리 근육에 엔젠시스(VM202)를 주사하고 안전성 및 내약성을 평가한다고 알렸다.
헬릭스미스는 엔젠시스(VM202)의 근육 주사를 통해 근육 재생, 세포 자멸사 억제, 항염증, 항섬유화, 신경보호 등의 작용을 하여 질환의 진행을 늦추거나 막을 수 있을 것으로 예상된다고 전했다. 국내에서 진행되는 이번 임상에서 긍정적인 결과가 나오면 회사는 미국과 유럽 등 글로벌 임상시험을 실시한다는 계획이다.
김선영 헬릭스미스 대표는 “CMT1A는 전세계적으로도 미국 FDA 승인을 받은 치료제가 없는 질병이다. 엔젠시스(VM202)는 미국 FDA로부터 당뇨병성 말초신경병증(DPN)과 근위축성 측삭경화증(ALS)에 대해 안전성과 유효성을 인정받은 만큼 CMT1A 환자에서도 긍정적인 결과를 낼 것으로 기대해 본다”고 말했다.
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