헬릭스미스(대표 김선영)가 개발 중인 ‘엔젠시스(VM202)’의 근위축성 측삭경화증(ALS, 루게릭병)에 대한 미국 임상 2상이 시작된다고 18일 밝혔다.
엔젠시스(VM202)는 미국 FDA로부터 ALS에 대한 희귀의약품(orphan drug)과 패스트트랙(fast track)으로 지정된 바 있다.
헬릭스미스에 따르면 지난 10월 미국 FDA에 프로토콜을 제출한 이후, 임상 사이트 선정 및 임상 운영에 대한 구체적인 계획을 준비해 왔다고 전했다. 이와 함께 18일 미국 환자들이 열람할 수 있도록 만든 미국 국립보건원(NIH)의 임상 정보 사이트인 클리니컬트라이얼즈(clinicaltrials.gov)에 임상 2상 시험계획을 등록함에 따라 임상시험을 본격 시작하게 됐다고 밝혔다.
특히 ALS 임상 2a상의 가장 큰 특징은 엔젠시스(VM202) 주사 후 환자의 근육 조직을 소량 채취하여 유전자 발현량을 측정한다는 점이다고 전했다. 이 임상시험은 ALS 환자에서 엔젠시스(VM202)의 작용 기전을 밝히는 데 있어 중요한 역할을 할 것으로 기대된다는 입장이다.
헬릭스미스 김선영 대표이사는 “ALS는 글로벌 제약 기업들은 물론 사회적, 정치적으로 매우 큰 관심을 받는 특별한 질환이다. 대부분의 ALS는 아직도 그 원인이 분명히 밝혀지지 않았는데, 미국 FDA가 허가한 의약품은 단지 2개로서 그 효과가 미미하다. 이번 ALS 임상 2상에서 엔젠시스(VM202)의 안전성과 유효성이 입증될 경우 치료적 선택으로서의 가능성에 진일보하는 것이다”라고 말했다.
