유전자치료제 시장이 최근 크게 주목받고 있습니다. 미국 블루버드바이오가 개발한 '진테글로(Zynteglo)'가 FDA로부터 유전자치료제로 최종 승인되면서 성공 가능성이 가시화 됐기 때문인데요. 특히 진테글로가 기존 유전자 치료제 졸겐스마(약 20억) 보다 17억 원 높게 약가가 책정됨에 따라 향후 유전자치료제 시장 확대에 대한 기대감은 더욱 커진 상황입니다.
하지만 바이오 업계에서는 현재 개발된 대부분의 유전자치료제가 희귀질환 치료제라는 점에서 시장 확대에는 일정한 한계가 있을 것으로 보고 있습니다. 시장이 보다 커지려면 범용적으로 쓸 수 있는 유전자 치료제 개발이 관건이라는 시각입니다.
이와 관련, 유전자 플랫폼을 통해 리보핵산(RNA)을 타깃해 그에 맞는 치료제를 개발 중인 '올리패스(대표 정신)'가 눈길을 끌고 있는데요. 올리패스는 “RNA치료제로 모든 유전자를 타깃할 수 있기 때문에 더욱 다양한 치료제를 만들 수 있다”며 “기존 RNA치료제의 단점인 세포 투과성을 극복한 치료제를 개발 중으로 향후 치료제로써의 경쟁력이 크다”고 강조했습니다.
◆ '유전 정보'에 따라 안전하고 다양한 질환 치료 가능...'OPNA'독자 기술 보유
올리패스의 치료제는 유전자를 이용한 메신저리보핵산(mRNA)발현을 억제하는 치료제입니다. 즉 유전자 지도 정보에 따라 신약 후보물질을 도출할 수 있으며 유전 정보에 따라 작동하기 때문에 약물의 안전성과 예측이 가능하고 모든 유전자에 적용이 가능해 모든 질환 치료제로 개발이 가능하다는 장점을 갖고 있습니다.
올리패스 관계자는 "RNA 단백질을 타깃하는 게 아니라, 기존에 유전정보를 기반으로 모든 유전자를 타깃할 수 있기 때문에 훨씬 더 다양한 치료제를 만들 수 있으며 기존 RNA치료제가 갖고 있는 세포 투과성의 단점 또한 해결했다"고 말했습니다.
실제로 올리패스는 OPNA(OliPass Peptide Nucleic Acids)를 활용한 신약개발 플랫폼 기술을 보유하고 있습니다. OPNA는 회사가 독자적으로 개발한 신약물질로써 타 신약물질 대비 세포투과성이 매우 뛰어나서 기존 수십 밀리그램의 RNA치료제 투약용량 대비 만 배 이상 낮은 마이크로그램 수준의 낮은 투약용량으로 개발할 수 있습니다. 안전성도 높을 뿐만 아니라 약값에 대한 경쟁력 또한 갖출 수 있다는 뜻입니다.
올리패스 관계자는 “OPNA는 낮은 임상 용량으로 개발되는 만큼 안전성이 뛰어나며 연간 1000달러 정도 수준의 낮은 약가를 확보 할 수 있다‘며 ”RNA치료제의 한계점을 극복하는 OPNA는 범용적으로 안전하게 장기간 사용할 수 있는 치료제 개발이 가능하다"고 덧붙였습니다.
◆ 비마약성 진통제 외에 '희귀질환' 파이프라인 확대
현재 회사가 주력하고 있는 파이프라인은 'OLP-1002'로 비마약성 진통제입니다. 호주에서 임상 2a상을 진행 하고 있으며 오는 9월 투약 개시를 목표하고 있습니다.
특히 회사는 모든 유전자를 타깃할 수 있기 때문에 통증 치료제 외에도 더 다양한 치료제를 만들 수 있고, 기존 치료제들에 비해 후보물질 도출 기간 또한 짧게 단축할 수 있다고 밝혔습니다.
이에 올리패스 관계자는 “경구용으로 개발되는 고지혈증 치료제, 안구점안액으로 개발되는 당뇨성 망막증 치료제, 다양한 중추신경계 및 희귀질환 치료제를 개발 중”이라며 “기존 RNA치료제와 다르게 낮은 세포투과성의 특성을 활용해 더 다양한 투약경로의 치료제를 범용적으로 안전하게 사용될 수 있도록 개발 중에 있다”고 말했습니다.
◆ 유전자 정보 기반으로 개발 속도 빨라..."초기 단계 기술수출 논의 중"
회사는 유전자 정보 기반의 RNA치료제는 염기서열기반의 정보로 치료제를 만들기 때문에 염기서열을 어떻게 디자인 하느냐에 따라 적응증을 늘리는 것도, 개발의 속도 또한 더 탄력적으로 진행이 가능하다고 밝혔습니다.
올리패스 관계자는 “단백질을 타깃하는 기존의 치료제의 경우 후보물질을 도출하는데도 3년 정도의 시간이 걸린다”며 “우리는 염기서열기반의 정보로 치료제를 만들기 때문에 6개월~1년이면 치료제 개발이 가능하다는 장점이 있다”고 말했습니다.
회사는 현재 기술수출에 대한 논의도 계속해서 진행하고 있다고 밝혔는데요. 루게릭병 치료제와 샤코마리투스 등 희귀질환에 대한 니즈도 꾸준히 이어지고 있어 초기 파이프라인 단계에서도 기술수출에 대한 문의가 이어지고 있다고 전했습니다.
