셀리버리(대표 조대웅)는 현재 개발이 완료되어 라이센싱 단계에 들어간 파킨슨병 (Parkinson’s Disease: PD) 및 알츠하이머병 (Alzheimer’s Disease: AD) 치매치료법의 또다른 적응증인 헌팅턴병 (Huntington’s Disease: HD)에 대해서도 치료 효능 검증시험 중이라고 알려졌다.
헌팅턴병의 발병원인은 비정상적인 염기서열 반복에 의해 돌연변이 헌팅틴 단백질 (Huntingtin Protein)이 생성되고, 이는 중뇌 기저핵 (Basal Ganglia) 부위의 신경세포의 사멸을 유발한다. 헌팅턴병은 10만명당 10명 정도가 발병하는 유전성 희귀질환이며, 30 ~ 50세 사이에 발병하여 신경세포가 서서히 죽어 보행기능이 떨어지는 운동기능과 발음장애와 같은 신체적 능력이 떨어지며, 점차 병이 악화되어 사망에 이르게 되는 무서운 퇴행성뇌질환이다.
셀리버리 측은 헌팅턴병 환자의 비정상적인 유전서열을 가진 유전자변형동물 (Transgenic Animals)을 이용하여 파킨슨병 및 알츠하이머병 치료법으로 개발된 유전자/단백질 융합치료법을 헌팅턴병에 적용하여 평가중이다. 평가 기준은 투여된 유전자변형동물의 운동기능 개선, 헌팅턴병 환자 뇌에서 보이는 돌연변이 헌팅틴 단백질 제거와, 신경세포 사멸을 막는지 검증하고 있다.
현재, 헌팅턴병은 유전자 검사를 통해 조기 진단이 가능하지만, 발병원인을 해결할 수 있는 치료법는 없는 실정이다. 그렇기 때문에 헌팅턴병 환자들은 항도파민제인 테트라베나진 (Tetrabenazine)을 증상완화제로써 투여받는 것 말고는 치료약물이 존재하지 않는다. 헌팅턴병 시장규모는 2021년 기준 약 3억 6천만 달러로 추산되었으며 2030년까지 연평균 시장성장률이 19.6%로 확대되어 약 17억 달러의 시장규모를 보일 것으로 예상된다.
셀리버리 헌팅턴병 적응증 검증책임자는, “현재 라이센싱-아웃 (L/O) 협상이 진행중인 파킨슨 및 알츠하이머 치매치료법과 함께 추가로 적응증 확대에 따른 라이센싱-아웃 (L/O) 가치상승이 기대된다” 라고 밝혔다. 또한 “파트너사와의 비밀유지계약에 의거 치료효능 결과는 아무것도 밝힐 수 없다” 라고 강조했다.
