일라이릴리의 알츠하이머 치료제 '도나네맙'의 국내 임상 진행이 다음 달로 예정된 가운데 국내외 퇴행성 뇌질환 치료제 개발 기업들이 주목을 받고 있습니다. 국내에서는 에스바이오메딕스(대표 김동욱, 강세일)가 증상 완화가 아닌 '완치'를 목표로 줄기세포를 통해 파킨슨병 치료제 개발에 힘쓰고 있어 관심을 모으고 있는데요. 에스바이오메딕스는 최근 인간배아줄기세포를 활용한 뇌이식 수술을 성공적으로 마치면서 파킨슨병 치료제 개발에 한층 탄력을 받은 상황입니다. 

회사 관계자는 "현재 파킨슨병 치료제는 진행을 늦춰주는 약물만이 존재하고 있다. 에스바이오메딕스의 치료제는 중뇌에 도파민 세포를 직접 투여해 '파킨슨병 완치'가 가능하다"며 "소실되는 도파민을 직접 대체해 근본적인 치료가 될 것"이라고 강조했습니다. 

◆ "약물 치료 후 결국엔 뇌심부자극술...중뇌에 직접 세포 투여로 완치 목표" 

현재는 파킨슨병 진단을 받으면 환자들은 1차적으로 진행을 늦춰주는 치료제를 복용하고 있습니다. 대표적으로 '레보도파(마도파, 스타레보)'와 같은 경구용 치료제로 매일 복용해야 하는 약물인데, 문제는 5년이 경과하게 되면 '내성'이 생겨 더 이상 약효를 볼 수 없다는 것입니다. 

결국 환자들은 뇌수술을 통해 전기적 자극을 주는 '뇌심부자극술(DBS)'를 하게 되는데 이 역시 자극을 주는 배터리를 갈아줘야 해 재수술을 해야 하는 위험성이 큰 상황입니다. 여기서 에스바이오메딕스는 줄어드는 도파민 세포를 뇌에 직접 이식하는 방식으로 파킨슨병 질환 치료에 나섰습니다. 이는 도파민 신경세포가 나이가 들면서 사라지게 되는데 회사의 배아 줄기세포로부터 유래한 도파민 신경 전구 세포를 직접 중뇌에 이식을 하는 것입니다. 

회사 관계자는 "도파민 신경 전구세포를 뇌에 이식을 하면 뇌에서 도파민 신경세포로 성숙하게 된다. 그러면 뇌에서 성숙된 도파민 신경세포는 지속적으로 도파민을 만들어주게 되고 결국 파킨슨병 치료가 된다"고 설명했습니다. 이는 도파민 이식을 통해, 증상 완화가 아닌 '완치'가 될 수 있다는 입장입니다. 

◆ "도파민 신경 전구세포 '99%이상' 신경세포로 성숙 규명"..."추가 수술 필요 없어" 

특히 회사가 이식하는 도파민 신경세포는, 중뇌에 직접 투여하는 것으로 도파민 신경세포의 바로 전단계의 세포를 투여시키는 원리입니다. 이후 뇌에서 성숙된 도파민이 만들어져 파킨슨병을 치료한다는 건데, 동물실험을 통해 유효성 99%를 입증한 바 있습니다. 

회사 관계자는 "실제로 식약처에서 요청했던 자료가, 뇌에 인식이 돼 성숙이 되는지를 조사하게끔 했다. 그래서 동물의 뇌에서 그리고 In-Vitro(시험관 실험)에서 도파민 신경전구세포가 99% 도파민 신경세포로 성숙한다는 것을 보여줬다"며 "안전성에 문제가 없다"고 전했습니다. 

또, 회사가 이식하는 도파민 세포는 컴퓨터 좌표를 통해 정확히 '중뇌 하부'를 타깃해 이식하며 중뇌 도파민 신경세포의 20~30%정도 채울 수 있을 것으로 보고 있습니다. 즉. 현재 파킨슨병 환자가 20~30% 도파민 신경세포가 있으면 파킨슨병 질환에 노출되지 않기에 추가 수술이 필요없다는 것으로 '실질적인 치료'에 한층 더 힘을 싣고 있습니다. 

◆ 현재 '중증 환자' 타깃..."향후 초기 환자도 치료받을 수 있도록 노력" 

현재 회사가 타깃하는 환자는 '파킨슨병 중증'환자입니다. 이는 레보도파 약물을 통해 우선 치료가 시행되고 있고, 더 이상 약물의 효과가 없는 환자를 대상으로 뇌수술이 이뤄지고 있기 때문입니다. 또 회사의 치료제가 현재 세포치료제에서 '고 위험군' 연구에 속해 있어 초기 환자에게 적용이 쉽지 않은 상황이라고 설명했습니다. 

다만, 최근 첨단재생의료법(이하 첨생법)이 임상연구를 치료로 바꿨는데 이는 적용할 수 있는 환자수를 늘어났다는 것을 뜻합니다. 하지만 아직 초기단계에 있는 의약품을 치료제로써 허가를 해주고 있지 않아 '고 위험군'에 속한 파킨슨병 치료제 역시 상황은 비슷합니다. 회사는 현재 '증상완화'외에 대체 치료제가 없는 상황에서 치료제 사용을 확대할 수 있도록 적극 논의해 간다는 계획입니다. 

회사 관계자는 "첨생법이 현재 내년 1월 시행을 앞두고 있는데, 임상시험을 통해 안전성이 입증되어 있는 만큼 더 초기의 환자들도 사용할 수 있도록 논의를 이어갈 것이다"고 말했습니다. 

한편, 회사는 파킨슨병 치료제의 임상을 활발히 진행하고 있으며 작년 5월부터 환자 투여를 시작, 총 12명의 환자를 대상으로 저용량(315만개), 고용량(630만개)의 임상을 진행하고 있습니다. 특히 올해 1년이 경과하는 시점으로 올해 상반기 중간결과 발표가 예정 돼 있으며 중간 결과를 바탕으로 라이선스아웃(L/O 기술수출)도 적극 진행해 가겠다고 밝혔습니다. 

김효선 기자 hs0707@paxetv.com 다른기사 보기