제노피스는 임상 1상과 2상은 물론 세계에서 거의 유일하게 임상 3상 DNA를 제조한 바 있는 기업
[팍스경제TV 박경현 기자]
헬릭스미스가 미국 자회사와 함께 유전자치료제 위탁생산 사업에 들어간다.
헬릭스미스(대표 김선영)는 제노피스와 지난 17일 미국 샌디에고에서 워크샵을 가지고 플라스미드 DNA 생산을 위한 CMO사업을 본격적으로 시작할 것을 결정했다고 19일 밝혔다.
이에 따라 제노피스가 이미 보유하고 있는 기술과 500 리터 발효 탱크를 사용해 내년 2분기부터 본격적인 CMO 서비스를 시작하고, 소규모 발효조(60~300리터, 6~60리터) 2개 라인을 설치해 2020년 하반기에 엔지니어링 운전을 마치고 본격적으로 서비스를 제공할 예정이다.
현재 전세계적으로 유전자치료제 산업이 급성장하고 있는 상황에서 이와 동시에 플라스미드 DNA 수요가 급팽창하고 있는데 특히 최근 각광받고 있는 바이러스 벡터인 AAV (adeno-associated virus), 렌티바이러스 (lentivirus) 등을 생산하는데 플라스미드 DNA는 필수적으로 필요하다.
하지만 전세계적으로도 플라스미드 DNA를 임상 등급으로 만들수 있는 기관은 매우 적으며 대부분의 CMO들은 초기 임상 연구 수준의 플라스미드 DNA를 만들어 보았을 뿐, FDA가 요구하는 GMP 능력을 가진 회사는 드물다고 헬릭스미스는 설명했다.
반면 제노피스는 임상 1상과 2상은 물론 세계에서 거의 유일하게 임상 3상 DNA를 제조한 바 있고, 상업적인 의미에서의 최종 완제품을 시도한 유일한 회사로서 하드웨어는 물론 모든 기술과 규제 기준에 맞는 소프트웨어를 갖춘 기업이라고 전했다.
제노피스는 현재 보유하고 있는 500 리터 발효조에서 VM202에 대한 GMP 생산을 내년 2월에 종료해 향후 2년 간 계획하고 있는 모든 임상시험 및 허가에 필요한 DNA를 확보하게 된다. 이에 따라 내년 3월 이후에는 500 리터 발효조를 CMO 사업에 투입해 약 1년 간 사용하고, 소규모 CMO 라인이 구축되는 하반기 이후에는 500리터 발효조를 다시 VM202 생산 모드로 전환해 FDA 실사 준비에 들어갈 예정이다.
제노피스는 이미 잠재적 고객들을 확보한 상태이며, 대형 CMO 기업들도 전략적 제휴 혹은 사업 확대 전략을 같이 모색하고자 샌디에고의 회사를 방문하고 있다.
김선영 헬릭스미스의 대표 겸 제노피스 대표는 "이번 CMO사업 결정은 유전자치료제가 의약의 주류(mainstream) 산업으로 편입되는 시기에 매우 적절하게 내려졌다고 본다"며 "헬릭스미스는 플라스미드 DNA 의약 산업 분야에서는 사실상 유일하게 R&D와 임상시험 수행 능력, 최고의 GMP 시설 모두를 갖춘 플랫폼 기업이 되었다." 또한 "의약개발은 특성 상 다소 더디게 진행되고 있지만, 생산 분야에서는 머지않은 장래에 의미있는 규모의 이익을 낼 것으로 본다"고 빍혔다.
