셀리버리(대표 조대웅)가 세계10위권 글로벌 제약사인 다케다 (TAKEDA)와 공동으로 개발한 프리드리히 운동실조증 치료신약의 최종 치료효능 평가시험이 현재 긍정적으로 진행되고 있다는 중간보고를 수령했다고 28일 밝혔다.
회사에 따르면 셀리버리 TSDT 플랫폼기술이 적용돼 개발된 세포·조직투과성 프라탁신 단백질(CP-FXN) 치료신약은 셀리버리 내부실험에서, 선전적 프라탁신 단백질 결핍으로 인해 심장이 비대해지고 심장근육이 탄력을 잃어 피를 제대로 뿜어 내지 못하는 형질전환 동물모델에서 생명연장 치료효능이 확인됐다고 전했다.
이 유전병은 일반 정상인의 10 ~ 15% 수준의 생존기간을 나타내어, 결국 청소년기를 넘기지 못하는 치명적 선천성 유전질환이며 치료법은 현재로선 없다고 알려져 있다.
이에 셀리버리는 선천적 비대성 심근증을 유발하는 이 치명적 유전병의 치료제를 공동개발 하는 파트너사인 다케다가 CP-FXN 치료신약을 셀리버리로부터 물질이전계약 (MTA) 및 마일스톤 3단계 계약에 의거해 일본에서 직접 치료효능 평가시험을 진행 중에 있으며 지금까지의 실험결과를 최근 통보받았다고 밝혔다.
조대웅 셀리버리 대표는 “본 치료효능 검증이 완료되면, 아마도 우리 단독으로 비임상·임상개발 단계를 진행 하지는 않을 것으로 예상하며, 후보물질에 대한 라이센싱 아웃 (L/O) 뿐 만 아니라, 약리물질을 생체 내 병든 세포 안으로 전송 시킬 수 있는 TSDT 플랫폼 원천기술에 대한 비독점적 기술수출도 동반 기대하고 있다” 고 말했다.
이어 “신약개발은 시간과의 싸움이며 빨리 진행하고 싶다고 되는 사업이 아니므로, 상대와의 계약에 의한 절차와 단계를 준수하면서 최선을 다하고 있지만, 개인적으로 큰 기대를 하고 있는 것은 숨길 수 없는 사실이다” 고 덧붙였다.
한편 셀리버리는 현재까지 치료효능 평가시험이 일본에서 정상적으로 진행되고 있으며, 실험개체들이 모두 다 건강하고, 몸무게가 줄어들지 않고 있으며 죽은 개체가 없다고 밝혔다. 이에 회사는 앞으로 2 ~ 3주가 골든타임 일 것이다며 이 기간을 죽지 않고 생존하며 무사히 넘긴다면, 이 무서운 유전병에 대한 새로운 신약이 탄생하게 되는 것이다고 의미를 부여했다.
